国家药监局药审中心发布《推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划（“先锋计划”）》

为了落实药品监管科学行动要求，服务“十五五”期间医药产业高质量发展，推进类器官/器官芯片等新方法（New Approach Methodologies，NAMs）的研究、验证和在药物研发中的应用，现药审中心在非临床研究和评价领域启动“推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划（‘先锋计划’）”。

一、背景

药物创新飞速发展，先进疗法不断涌现，传统的动物试验模式已不能完全适配创新药的研发需求，主要体现在：1. 种属差异影响动物试验结果向人体外推的准确性；2.传统动物试验周期长、成本高、通量低，难以满足创新药快速研发的需求；3.动物保护日益受重视，全球监管机构均大力推进“3R”原则（减少/优化/替代）的实施。

“先锋计划”中的新方法（NAMs）是指不依赖传统动物试验，以人类生物学相关性为导向的创新方法，包括体外（类器官、器官芯片等）、计算机模拟、化学（in chemico）、离体、体内（低等发育生物）和其他创新方法，以及这些方法的结构化组合，旨在减少/优化/替代传统动物试验，更快获得同样或更能预测人类反应的数据，为监管决策提供信息。NAMs的提出，有望从科学层面弥补传统实验动物与人的种属差异缺陷，补齐现有评价手段的短板，提升非临床研究结果向临床外推的准确性。

尽管NAMs的应用是药物非临床评价的必然趋势，但目前其发展仍面临诸多挑战，如技术成熟度有限、行业标准与监管指南缺失、数据生态薄弱等。为破解上述瓶颈，推进NAMs的研究、验证和应用，为未来构建更加科学、灵活、适配创新药发展的非临床评价体系积累经验，药审中心启动“推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划”，即“先锋计划”（Propel Innovation and Operation of NAMs to Enhance Efficiency in R&D, PIONEER），提供与药审中心互动的路径和框架，搭建“产、学、研”与“监”沟通交流平台，以期达到以下目的：1.促进NAMs的开发、验证和在药品注册中的应用；2.鼓励开发用于传统非临床评价方法未能满足的评价需求的NAMs；3.鼓励机构间合作，提高NAMs开发效率，促进资源整合；4.实现监管与业界共频，积累数据和经验，推动技术创新与监管科学协同发展，为后续建立NAMs验证和科学应用的监管体系奠定基础。

二、主要内容

为了推进“先锋计划”的顺利实施，药审中心制定了《推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划（“先锋计划”）申报指南》（以下简称《申报指南》）、《推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划（“先锋计划”）申请表》（以下简称《申请表》）、《推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划（“先锋计划”）实施框架》（以下简称《实施框架》），详细介绍了申请加入“先锋计划”试点工作的方法和资料填报要求，供有意向的申请人参考。

“先锋计划”项目的核心内容，是由申请人（药品注册申请人和/或NAMs开发机构）通过沟通交流途径递交《申请表》《实施框架》，与药审中心就非临床评价中计划或已实施的NAMs研究对拟定应用场景的支持性和/或相关方法学验证计划进行讨论。

符合以下任一情形时，可申请加入本试点计划：

情形1：计划或者已将NAMs应用于药物的非临床评价，并将相关研究数据作为药品注册申请的支持性数据；

情形2：NAMs开发机构申请方法学验证。

有关申请资格的具体要求详见《申报指南》。申请资料的填写要求详见《实施框架》。本计划相关文件不涉及特定NAM（s）的验证数据包的具体要求，所需验证数据包的要求会根据NAMs的应用场景不同而异。

被纳入“先锋计划”情形1的项目，药审中心将采取“早期介入、及时沟通、全程跟踪”的工作模式，与申请人保持密切沟通交流。被纳入“先锋计划”情形2的项目，药审中心将根据需求，与申请人共同确定验证方案，后续以申请人为主体，按计划开展相关验证工作；完成验证并符合要求的新方法，申请人即可在后续药物研发项目中用于该应用场景，无需重复验证。

三、组织与实施

药审中心成立专项工作组，以确保“先锋计划”的顺利实施。

申请人基于自愿原则通过沟通交流途径，申请加入“先锋计划”试点工作。参考《国家药品监督管理局药品审评中心药物研发与技术审评沟通交流管理办法》，提出I类沟通交流会议申请。申请时，申请人需提交《申请表》和《实施框架》。药审中心专项工作组和相应适应症团队将对是否同意其纳入“先锋计划”进行评价。

试点工作招募期为5年。对于符合纳入标准的项目，经评价拟同意纳入“先锋计划”后，药审中心将予以公示，公示期为5个工作日，公示无异议的方法或品种将纳入“先锋计划”。

四、说明

“先锋计划”相关文件是基于现有经验制定，在试点工作实施过程中将评估该工作机制的适用性，根据实际申请情况和积累的经验，适时优化申请流程，完善申请和纳入要求。